Veelbelovende onderzoeksresultaten Het eerder genoemde medicijn Tofersen is het eerste effectieve medicijn dat alle onderzoeksfasen heeft doorlopen. Tot het is goedgekeurd door het Europees medicijnagentschap EMA, stelt fabrikant Biogen het gratis ter beschikking. De toediening ervan gaat via een ruggenprik, legt Philip uit. “Dat betekent in de meeste gevallen een dagopname, die de ziekenhuizen zelf bekostigen. Maar we horen van onze collega’s dat dit nergens een probleem is.” 14 Niemand is gebaat bij een experimentele behandeling die op de lange termijn niet effectief is. Leonard De onderzoekers kijken vooral reikhalzend uit naar de resultaten van drie andere grote studies, te weten die rond ADORE (Edaravone), TUDCA en Phoenix (Amylyx) die alle drie in fase 3 van het onderzoek zijn beland. Philip: “Die uitkomsten verwachten we aan het einde van dit jaar. Ik moet zeggen dat ik dat heel spannend vind.” Het laatste middel, Amylyx, is inmiddels goedgekeurd door de FDA, de Amerikaanse evenknie van het EMA. Dat kan leiden tot enig ongeduld bij Europese patiënten, zegt Leonard. “Dat begrijp ik heel goed hoor. Dat mensen zeggen: als het in Amerika al vergoed wordt, waarom kan ik het dan nog niet krijgen? Als je zo ziek bent, grijp je elke kans aan om beter te worden. Alleen: niemand is gebaat bij een experimentele behandeling die op de lange termijn niet effectief is. Of een behandeling die in sommige gevallen zelfs zulke ernstige bijwerkingen heeft dat het de symptomen verergert. Want dat is het risico van studies die te klein zijn, of te kort hebben gelopen.” “Het is onze verantwoordelijkheid een behandeling te vinden die voor iedereen effectief is”, vult Philip aan. “Om een middel te vinden dat goed getest is, vergoed wordt en met een bewezen werking die we ook kunnen uitleggen aan patiënten.” Benefietwedstrijd in Camp Nou Een collega komt, tikkend op zijn horloge, naar de tafel. De volgende plenaire sessie wacht. Philip laat een foto zien van een bomvol Camp Nou waar hij met een aantal onderzoekers op de tribune zat bij de benefietwedstrijd van Barcelona tegen Manchester City, op initiatief van oud-keeper Juan Carlos Unzué, die aan ALS lijdt. De wedstrijd werd mede mogelijk gemaakt door de Spaanse Luzon Foundation en Monica Povedano, coördinator van het ALS Centrum in Barcelona. De onderlinge verhoudingen zijn uitstekend, wil hij maar zeggen. “We kennen elkaar goed. Conflicten zijn er nooit.” Leonard: “Dat is het succes van onze organisatie: dat we naar buiten gericht zijn en niet op ons eigen eilandje zitten. Ook dat maakt dat we nu zo snel vooruit gaan.” Wat is TRICALS? TRICALS is ’s werelds grootste netwerk van gespecialiseerde ALS centra. De allerbeste experts van Europese toponderzoekscentra werken samen met patiëntenorganisaties, fondsenwervers en farmaceutische bedrijven in een uniek internationaal samenwerkingsverband om behandelingen voor ALS, PSMA en PLS te vinden. Patiënten kunnen zich in het TRICALS-register inschrijven en worden dan op de hoogte gehouden over lopende en nieuwe studies. tricals.org/nl
15 Online Touch Home