diagnose, ziekteactiviteit of effect van therapie te meten) kunnen dienen. • Met organoid onderzoek wordt de rol van het afweersysteem bij mensen met ALS met de C9ORF72-mutatie onderzocht. Onderzoekspijler 3 Verbetering van de klinische fase Overkoepelend doel: Het bevorderen van potentiële nieuwe geneesmiddelen via klinische studies. Daarnaast houden onderzoekers zich bezig met de oorzaak en het verloop van de ziekte. Milestones voor het 2e jaar binnen onderzoekspijler 3: • Het door ons opgezette Europese trial consortium TRICALS, wordt steeds meer een aanspreekpunt in Europa voor befrijven die een nieuwe trial willen starten (zowel fase 1 en 2, als 3). Naast een professionele organisatie hebben we een deskundig strategisch/methodologisch team, onder leiding van Ruben van Eijk, die vorig jaar op basis van zijn verdiensten is benoemd tot universitair hoofddocent. • Een door ons ontwikkelde neurofysiologische uitkomstmaat wordt nu meegenomen in twee multicenter klinische fase 1-2 studies. • We zijn gestart met de integrale meting van de hele neuronale as (van spier naar motorneuron, naar ruggenmerg, naar hersenen) bij dezelfde patiënt met behulp van MRI, EEG, EMG en andere klinische parameters. • Met de nieuw aangestelde epidemioloog wordt er hard gewerkt aan om alle leefstijl- en omgevingsfactoren over de periode 2006-2025 in één studie te analyseren. • Met de ALS-biobank/database leveren we een substantiële bijdrage aan de Europese ‘Precision’ ALS-database in Dublin. Terugblik Na 1,5 jaar begint dit unieke het GoALS-programma een bijzondere versnelling van het wetenschappelijk onderzoek te genereren. Regelmatige bijeenkomsten Stichting ALS Nederland / Jaarverslag 2024 met GoALS-onderzoekers uit de drie onderzoekspijlers hebben geleid tot meer interdisciplinaire samenwerkingen en de vertaling van nieuwe ontdekkingen naar labmodellen en real-world patiëntscenario’s aanzienlijk versneld. Bijvoorbeeld, de nieuwe genmutaties die zijn gevonden (onderzoekspijler 1), worden gebruikt voor de ontwikkelen van nieuwe cellulaire modellen (onderzoekspijler 2), en tegelijk worden er voor deze mutatie veel biomarker onderzoek (beeldvorming, moleculaire biomarkers) gestart (onderzoekspijler 3), als een opmaat naar het proces van het ontwikkelen van een gen-specifieke therapie. Valorisatie Om de valorisatie van GoALS te organiseren, zijn een business developer en een strategic partnership liaison gestart. Zij hebben al meerdere samenwerkingen opgezet met internationale onderzoeksinstellingen, farmaceutische en biotechbedrijven. Deze samenwerkingen bestrijken alle drie de werkstromen, maximaliseren de impact van GoALS-onderzoek, en zorgen ervoor dat het de markt bereikt. Marcel Didden - Patiënt Board GoALS: In mijn loopbaan heb ik veel kennis opgedaan op gebied van projectmanagement bij innovatieve processen. Deze kennis en ervaring zet ik graag in als Patient Board member bij GoALS. Een uniek project dat mogelijk de doorbraak voor behandeling van ALS versnelt. 29
30 Online Touch Home