‘Voorheen startte er jaarlijks één trial. Nu zijn dat er tien.’ Nu steeds meer bekend wordt over de oorzaken van ALS, PSMA en PLS, haken ook meer farmaceutische bedrijven aan die potentieel werkzame medicijnen willen uittesten. Het zorgt voor optimisme onder Europese ALS-onderzoekers. Zo ook bij Leonard van den Berg, coördinator van het ALS Centrum. De vooruitgang die het afgelopen jaar is geboekt bij het blootleggen van de ziektemechanismen en de oorzaken, is ongekend. Leonard: “We zijn in een nieuwe fase aangekomen. Vooral het succes van Tofersen, een gentherapeutisch middel dat ingrijpt op de oorzaak, zorgt voor veel positivisme onder de experts.” Dit middel remt de achteruitgang van de ziekte bij een zeldzame genmutatie, die bij zo’n één procent van de patiënten te vinden is. Dit betekent dat ALS in feite een behandelbare ziekte is. Van één naar tien trials per jaar De toegenomen belangstelling van de industrie valt af te lezen aan het grote aantal trials dat op dit moment loopt. Voorheen startte er jaarlijks één trial, nu zijn dat er tien. “Waar we vroeger meer patiënten dan studies hadden, geldt nu het omgekeerde. Het is een situatie waarvan ik niet dacht dat ik die nog zou meemaken.” De afgelopen tijd is duidelijk geworden dat met het in kaart brengen van de genen die ALS veroorzaken twintig jaar geleden de goede afslag is gekozen. Leonard: “Bij de niet-genetische vormen, en die groep vormt de overgrote meerderheid van het aantal patiënten, spelen zeer waarschijnlijk meerdere factoren tegelijk een rol. We vermoeden dat voor die patiënten in de toekomst een combinatie van medicijnen de oplossing gaat zijn.” Veelbelovende onderzoeksresultaten Het medicijn Tofersen is het eerste effectieve medicijn dat alle onderzoeksfasen heeft doorlopen. Leonard kijkt reikhalzend uit naar de resultaten van een drietal andere studies waarvan de uitkomsten eind 2023 worden verwacht. “Het is onze verantwoordelijkheid een behandeling te vinden die voor iedereen effectief is.” EEN TOEKOMST ZONDER ALS 11
12 Online Touch Home