COLUMN Zonder patiënten zijn we nergens Het is onmiskenbaar: de aandacht van farmaceutische bedrijven voor de ziekte ALS neemt toe. Dat is des te bijzonderder omdat het een zeldzame ziekte is. Tegelijkertijd is iedere patiënt die de diagnose krijgt, er een te veel. Het went nooit om het iemand te moeten vertellen. De toenemende belangstelling van de farmaceutische industrie wijst erop dat een mogelijke behandeling, waarschijnlijk in de vorm van een combinatie van medicijnen, steeds kansrijker wordt geacht. Het succes van al die onderzoeken staat of valt bij het aantal mensen dat eraan deelneemt. Dat we het tij mee hebben, komt niet zomaar uit de lucht vallen. Het is deels te danken aan TRICALS, dat we vanuit ons eigen ALS Centrum in Utrecht hebben geïnitieerd. TRICALS is het Europese online platform dat de farmaceutische bedrijven, de ALS-patiënten en alle grote Europese ALS-klinieken met elkaar verbindt. Dit zijn stuk voor stuk topklinieken met een goed getrainde staf, die genoeg mensen aan experimenteel onderzoek kunnen laten meedoen. Dankzij TRICALS kunnen we niet alleen meer studies doen, we kunnen ze ook sneller doen. Bovendien kunnen we steeds meer mensen includeren in de onderzoeken. De inzet van een predictiemodel, waarmee we het beloop van de ziekte kunnen voorspellen, werpt daarbij zijn vruchten af. Als je bedenkt dat een gemiddelde studie een jaar kan duren, dan kun je bij iemand die in een jaar nauwelijks achteruit gaat, niet goed meten of een medicijn effect heeft. Ieder experimenteel geneesmiddel betekent ‘hoop’. Hoop op meer tijd, voor wie geen tijd te verliezen heeft. Daarom willen we dat zoveel mogelijk mensen die meedoen aan een onderzoek het middel ook daadwerkelijk krijgen. Tegelijkertijd zijn gecontroleerde Leonard van den Berg, coördinator ALS Centrum Nederland, over hoe belangrijk het is dat patiënten meewerken aan de onderzoeken. onderzoeken, waarbij je het effect van een middel meet ten opzichte van mensen die het niet krijgen, essentieel. Gelukkig leidt de schaalvergroting die met TRICALS wordt bereikt ertoe dat we de placebogroep zo klein mogelijk kunnen houden. Waar de verhouding voorheen één op één was, krijgen nu al twee mensen het medicijn ten opzichte van één persoon die een placebo krijgt. We kunnen ook steeds meer mensen mee laten doen aan de open label fase: dat houdt in dat iedereen die heeft meegedaan aan het onderzoek daarna ook de medicatie toegediend krijgt. Er starten op dit moment zelfs zoveel studies tegelijk, dat patiënten kunnen kiezen aan welke studie ze mee willen doen. Toch is er één ‘maar’. Wij kunnen nog zo ons best doen als het gaat om investeren in goede samenwerking. In het opzetten van een infrastructuur die het aantrekkelijk maakt om hier in Europa onderzoek te doen. In het naar Nederland halen van waardevolle onderzoeken. Maar we zijn nergens zonder de patiënten. Het succes van al die onderzoeken staat of valt bij het aantal mensen dat eraan deelneemt. Daarom is het zo belangrijk dat patiënten zich aanmelden bij TRICALS om mee te doen en zo bij te dragen aan de zoektocht naar een behandeling. We zijn er dichterbij dan ooit. Meld je aan via: tricals.org/nl/patienten of mail naar info@tricals.org 11
12 Online Touch Home