ONDERZOEK TEKST: BIBEJAN LANSINK FOTO: LEONARD FÄUSTLE achteruitgang van de ziekte bij een zeldzame genmutatie, die we bij zo’n één procent van de patiënten vinden. Maar het betekent toch dat ALS daarmee in feite een behandelbare ziekte is. Dat is, ook voor de industrie, een belangrijke boodschap.” Van één naar tien trials per jaar De toegenomen belangstelling van de industrie valt af te lezen aan het grote aantal trials dat op dit moment loopt. “Voorheen startte er jaarlijks één trial. Nu zijn dat er tien”, zegt Philip. “Het zijn er zoveel dat zelfs wij en onze Europese collega’s enige moeite hebben alles te volgen.” Leonard: “Waar we vroeger meer patiënten dan studies hadden, geldt nu het omgekeerde. Patiënten hebben het voor het kiezen. Dat is niet per se een makkelijke keuze. Tenzij het om een specifieke erfelijke vorm gaat, weten wij op voorhand niet of patiënten beter mee kunnen doen aan studie A, B of C. Toch is het een situatie waarvan ik niet dacht dat ik die nog zou meemaken.” De vooruitgang die we het afgelopen jaar hebben geboekt bij het blootleggen van de ziektemechanismen en de oorzaken, is ongekend. Philip Voor beiden is de afgelopen tijd duidelijk geworden: met het in kaart brengen van de genen die ALS veroorzaken is twintig jaar geleden de goede afslag gekozen. Leonard: “Bij de niet-genetische vormen, en die groep vormt de overgrote meerderheid van het aantal patiënten, spelen zeer waarschijnlijk meerdere factoren tegelijk een rol. We vermoeden dat voor die patiënten in de toekomst een combinatie van medicijnen, die ieder op een ander deelgebied ingrijpen, de oplossing gaat zijn.” Steeds een nieuwe behandeling, of een combinatie van behandelingen, voor telkens een nieuwe groep patiënten dus. Die behandelingen moeten echter wel worden bewezen. Het is de keerzijde van de grote hoeveelheid onderzoeken: er moeten genoeg patiënten zijn om de studies ‘vol te krijgen’. Gelukkig is de kans dat deelnemers aan onderzoeken een placebo toegediend krijgen verkleind, zegt Philip. “Je had altijd 50 procent kans op een placebo, nu is dat één op drie. Bovendien krijgt elke deelnemer na afloop van het onderzoek in principe toegang tot het product.” 13
14 Online Touch Home