Project Predict ALS Onderzoeksinstelling ALS Centrum Nederland ONZEKER VERLOOP ALS heeft bij iedereen een ander verloop. Bij sommige mensen gaat het snel achteruit, bij anderen langzaam. Sommigen hebben meer problemen met lopen, terwijl anderen juist problemen van de armen of handen ervaren en weer anderen meer moeite met spreken en slikken. Door deze variatie van het ziektebeeld is het moeilijk om mensen met ALS een betrouwbaar toekomstperspectief te geven, wat de onzekerheid voor hen en hun naasten vergroot. Daarnaast maakt de grote variatie het moeilijk om aan te tonen dat een behandeling effectief is. Dit zorgt er mede voor dat, ondanks grote inspanning en tientallen medicijnstudies, ALS momenteel nog steeds een ziekte is die veel te slecht behandelbaar is. Bij de ontwikkeling van medicijnen en het schetsten van een toekomstperspectief voor mensen met ALS en hun naasten is het daarom van groot belang om rekening te houden met de persoonlijke factoren, om op die manier te zorgen voor een goede afstemming van de zorg en behandeling op het individu. Dit is echter momenteel nog niet goed mogelijk omdat betrouwbare voorspelmodellen voor ALS veelal ontbreken. NOODZAAK BETROUWBARE VOORSPELMODELLEN VOOR PERSOONLIJKE AANPAK Onzekerheid over het verloop van ALS kan verminderd worden met voorspelmodellen. Hoe beter het voorspellend vermogen van een model is, hoe meer onzekerheid weggenomen kan worden. Een goed voorbeeld hiervan is het “European Network to Cure ALS (ENCALS) survival prediction model”. Dit model is recent ontwikkeld en extern gevalideerd en heeft momenteel meer dan 1.300 geregistreerde internationale gebruikers en wordt wereldwijd toegepast. Omdat aangetoond is dat dit model de opzet en kracht van medicijnstudies aanzienlijk kan verbeteren, maken steeds meer medicijnstudies gebruik van dit voorspelmodel. Daarnaast kunnen voorspelmodellen helpen om subgroepen die wel goed op een behandeling reageren (responders) te onderscheiden van subgroepen die niet goed op een behandeling reageren (non-responders). Dit project is gericht op voorspelmodellen voor 3 belangrijke uitkomsten: levensverwachting, ziekteprogressie en ziektestadium. LEVENSVERWACHTING Het “ENCALS survival prediction model” is door het ALS Centrum ontwikkeld en is momenteel het beste model om de levensverwachting van mensen met ALS te voorspellen. Toch is er nog aanzienlijke ruimte voor verbetering. Hoe meer variatie verklaard kan worden door een voorspelmodel, hoe beter het werkt en hoe efficiënter nieuwe (medicijn)studies gemaakt kunnen worden. Met het “ENCALS survival prediction model” is aangetoond dat het mogelijk is om de levensverwachting te voorspellen. In de tussentijd zijn nieuwe variabelen ontdekt die de voorspelling van de levensverwachting waarschijnlijk nog beter kunnen maken en daarom is het nu tijd om een geoptimaliseerd “ENCALS survival prediction model” te maken. Dit zal gericht zijn op voorspellers die makkelijk te verzamelen zijn en zal mensen met ALS weinig tot geen ongemak opleveren. ‘Voorspelling van levensverwachting, ziekteprogressie en ziektestadium bij individuele patiënten: Een instrument ter verbetering van patiëntenzorg en medicijnstudies’ ZIEKTEPROGRESSIE ”Hoe snel gaat de ziekte achteruit?” is een veelgehoorde vraag en is momenteel zeer moeilijk te beantwoorden omdat de variatie tussen mensen met ALS groot is. Daarnaast is achteruitgang in de praktijk best moeilijk te meten en er bestaat geen goed voorspelmodel. De mate van achteruitgang is ook een belangrijke uitkomst in medicijnstudies, maar onder andere door de grote variatie is het moeilijk om met deze uitkomst een effect van een behandeling aan te tonen. Om dit te compenseren zijn extra grote aantallen deelnemers aan medicijnstudies nodig waardoor het zoeken naar effectieve behandelingen vertraging oploopt. Door de achteruitgang beter te meten en voorspelbaar te maken kan veel variatie tussen mensen weggenomen worden. Dit helpt onzekerheid bij mensen 24 Stichting ALS Nederland - Jaarverslag 2022
25 Online Touch Home