GoALS is een groot wetenschappelijk onderzoeksprogramma, volledig gericht op het versnellen van de ontwikkeling van een behandeling voor mensen met ALS. Dit ambitieuze programma startte in juli 2023 en vertoont nu al positieve onderzoeksresultaten. GoALS maakt gebruik van een geïntegreerde aanpak die uniek is qua schaal. 3 grote onderzoekspijlers van het ALS Centrum kunnen dankzij GoALS hun gezamenlijke plannen uitvoeren. Samen vormen deze pijlers een zogenaamd platform voor de ontwikkeling van een nieuwe behandeling: van het ontdekken van nieuwe ALS-gelinkte genmutaties tot ALS-patiëntmodellen gekweekt uit menselijke cellen tot klinische studies. Daarnaast wordt al 20 jaar een biobank en database bijgehouden, waar ongeveer 90% van alle mensen die de ALS-diagnose hebben gekregen op het ALS Centrum aan bijdragen. Al het onderzoek vindt plaats onder één dak en dat is uniek in de wereld. Doelstellingen GoALS streeft naar effectieve behandelingen met vroegere diagnose voor meer patiënten aan de hand van de volgende doelstellingen: • Onderzoekspijler 1: Genetica Verbeteren van de ontdekkingsfase Identificeren van genmutaties die invloed hebben op ALS. Daarnaast wordt er met genetisch onderzoek gekeken naar de werkingsmechanismen van ALS en hoe hier eventuele therapieën op zouden kunnen aangrijpen. • Onderzoekspijler 2: Ziektemodellen Verbeteren van de preklinische fase Creëren en gebruiken van nieuwe innovatieve screening methodes voor therapeutische stoffen/ medicijnen met behulp van geavanceerde ALS ziektemodellen. • Onderzoekspijler 3: Klinische studies Verbeteren van de klinische fase Bevorderen van potentiële nieuwe geneesmiddelen via klinische studies. Daarnaast houden onderzoekers zich bezig met de oorzaak en het verloop van de ziekte. Samenwerking met farma en biotech Voor GoALS is de financieringsstructuur zo aangepast, dat onderzoekers sneller kunnen voortbouwen op veelbelovende resultaten en nog gemakkelijker interdisciplinair kunnen samenwerken. In plaats van individuele projectaanvragen, maakt GoALS het mogelijk om het grote meerjarenplan uit te voeren, met een lange termijnvisie. Bovendien, kan het onderzoeksgeld op deze manier veel flexibeler worden ingezet: geld wordt gebruikt voor onderzoek waar dit het meest urgent is. Daarnaast werkt GoALS samen met farma en biotech, zodat de meest veelbelovende behandelingen voor ALS zo efficiënt mogelijk de stap maken van onderzoek naar toepassing in de praktijk. Stichting ALS Nederland / Jaarverslag 2025 27
28 Online Touch Home