Hoe gentherapie de aanpak van ALS verandert Bij ALS speelt gentherapie een steeds belangrijkere rol. In dit interview neemt Jan Veldink ons mee in de huidige stand van zaken en de nieuwe ontwikkelingen. Jan is neuroloog in het ALS Centrum en ziet wekelijks ALS-patiënten op zijn spreekuur. Ook is hij hoogleraar Genetica. Jan doet veel onderzoek naar gentherapie bij ALS. “Dankzij nieuwe technieken in gentherapie en het nabootsen van de ziekte in het laboratorium, zijn we hoopvoller dan ooit.” Hoe heeft de ontdekking van genmutaties en gentherapie de aanpak van ALS veranderd? Jan Veldink: “Tot voor kort was het ontwikkelen van behandelingen voor ALS vooral een kwestie van proberen en vaak falen. We dachten dat ALS misschien met oxidatieve stress te maken had. Of met problemen met een signaalstofje tussen de zenuwcellen. Dat blijkt niet zo doorslaggevend te zijn, en daarom vonden we geen effectieve behandelingen. Nu hebben we dankzij inzichten in het DNA een heel andere aanpak. We kunnen specifieke afwijkingen in het DNA heel gericht behandelen met gentherapie. Ook kunnen we tegenwoordig ALS in het laboratorium nabootsen. Bij andere ziektes, zoals darmziektes of kanker, kun je eenvoudig weefsel afnemen en onderzoeken. Bij ALS is dat veel moeilijker. Door nieuwe innovaties in het lab kunnen we testen hoe
13 Online Touch Home